La terapia génica tiene problemas de capacidad. Los virus diseñados que se utilizan para administrar estas terapias tienen un espacio limitado para transportar carga genética. SpliceBio, que está desarrollando tecnología para producir genes más grandes, ha recaudado 50 millones de euros para apoyar su investigación, incluido su primer objetivo: la terapia génica para una rara enfermedad ocular hereditaria.

Esta Alrededor El financiamiento anunciado el miércoles fue codirigido por UCB Ventures e Ysios Capital.

La terapia génica normalmente llega a su destino celular a través del virus adenoasociado (AAV). Si bien estos vectores virales siguen siendo el vehículo de distribución elegido, sus limitaciones de capacidad mantienen algunas enfermedades fuera del alcance. SpliceBio, con sede en Barcelona, ​​tiene como objetivo entregar cargas genéticas más grandes dividiendo las cargas. La biotecnología logra esto a través de una familia de proteínas llamadas inteínas. Estas proteínas son responsables del empalme de proteínas, un proceso bioquímico que implica la escisión y la formación de enlaces peptídicos.

Las inteínas que se encuentran en la naturaleza no son adecuadas para la terapia humana. SpliceBio diseña proteínas para el empalme de proteínas. Según la compañía, estos intrones diseñados son capaces de empalmar proteínas, que luego se recombinan in vivo en su longitud completa. La tecnología de la startup se basa en investigaciones del Muir Lab de Princeton.

El programa principal de SpliceBio se enfoca en la enfermedad de Stargardt, una rara enfermedad ocular que causa degeneración macular, la mácula que forma parte de la retina. Es causado por una mutación en el gen ABCA4, que es demasiado grande para ser transportado por un solo vector AAV. SpliceBio dijo que utilizará el efectivo de la Serie A para avanzar en su terapia génica de la enfermedad de Stargardt para pruebas en humanos. Si bien las aplicaciones oftálmicas son el enfoque principal de la startup, la compañía dice que su tecnología ha sido validada en “varios otros órganos más allá de la retina”.

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El spin-off de Princeton se llamó originalmente diseño de proteínas, y su enfoque inicial fue el cáncer. En 2020, inicia un negocio Renombrado a Splice Bio Después de recaudar fondos iniciales de Ysios y Asabys Partners. (Este año parece haber cambiado el nombre de la empresa a una sola palabra). Asabys también invirtió en la última financiación anunciada el miércoles, que SpliceBio llama la ronda Serie A más grande para una biotecnológica española. Otros nuevos inversores en la ronda incluyen New Enterprise Associates, Gilde Healthcare y Novartis Venture Fund.

“Estamos orgullosos de haber estado involucrados con la empresa desde sus inicios y nos ha impresionado el progreso logrado hasta ahora”, dijo el socio gerente de Ysios, Joël Jean-Mairet, en una declaración preparada. “La plataforma de SpliceBio representa una oportunidad sin precedentes para expandir la gama de enfermedades que pueden ser abordadas a través de la terapia génica. Esta financiación también demuestra el potencial creciente del Centro de Biotecnología de Barcelona”.

Fotos de usuarios de Flickr Jorge Franganillo a través de Creative Commons licencia